AROUND THE WORLD

Τη λίστα με τα 10 ακριβότερα φάρμακα για το 2023 στις ΗΠΑ δημοσίευσε το Fierce Pharma. Η «χρυσή» δεκάδα περιλαμβάνει κυρίως γονιδιακές θεραπείες αλλά και «ορφανά» φάρμακα, με το κόστος τους ανά έτος ή και ανά δόση να ανέρχεται έως και σε εκατομμύρια ευρώ.Πρώτο στη λίστα βρίσκεται το Hemgenix, των εταιρειών CSL Behring και uniQure, για την Αιμορροφιλία Β. Με το κόστος ανά δόση να ανέρχεται στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια, αναδεικνύεται το πιο ακριβό νέο φάρμακο στον κόσμο.Πρόκειται μια μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία, η οποία έλαβε έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το Νοέμβριο για τη θεραπεία ενηλίκων με αιμορροφιλία Β, που χρησιμοποιούν επί του παρόντος προφυλακτική θεραπεία με παράγοντα IX. Για τη συγκεκριμένη διαταραχή του αίματος απαιτούνται συνήθως τακτικές προφυλακτικές εγχύσεις παράγοντα IX, προκειμένου να υποκατασταθεί ο παράγοντας πήξης του αίματος όταν δεν υπάρχει ή να αυξηθούν τα επίπεδα του όταν είναι ανεπαρκή. Αυτή η διαδικασία γίνεται εξαιρετικά δαπανηρή στη διάρκεια μιας ζωής.Το Hemgenix είναι το πρώτο του είδους του στην αγορά της Αιμορροφιλίας Β, καθώς επιτρέπει στους ασθενείς να παράγουν τον δικό τους παράγοντα IX.Παρά την «δυσθεώρητη» τιμή, οι εταιρείες πιστεύουν ότι το φάρμακο θα προσφέρει «σημαντική εξοικονόμηση κόστους συνολικά για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης» και «σημαντική μείωση της οικονομικής επιβάρυνσης από την Αιμορροφιλία Β, περιορίζοντας τα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας, μειώνοντας ή απαλλάσσοντας από την προφυλακτική θεραπεία και δημιουργώντας αυξημένες επίπεδα IX που διαρκούν για χρόνια».Σύμφωνα με την CSL, οι ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή Αιμορροφιλία Β μπορεί να κοστίσουν στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης περισσότερα από 20 εκατομμύρια δολάρια κατά τη διάρκεια της ζωής τους.Πριν από την έγκριση, οι ειδικοί στο Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης δήλωσαν ότι η τιμή του φαρμάκου θα μπορούσε δικαίως να διαμορφωθεί σε επίπεδα άνω των 2,9 εκατομμυρίων δολαρίων, επισημαίνοντας «τα οφέλη για την υγεία και τη δυνατότητα για ουσιαστικές αντισταθμίσεις κόστους, λόγω της εξάλειψης της ανάγκης για πολύ ακριβή προφυλακτική θεραπεία».Η CSL είναι εμπορικά υπεύθυνη για το φάρμακο μετά την άδεια χρήσης που έλαβε από την uniQure τον περασμένο Μάιο, για 450 εκατομμύρια δολάρια. Η συμφωνία έκανε τη uniQure επιλέξιμη για πληρωμές ορόσημων ύψους έως και 1,6 δισεκατομμυρίων δολαρίων, μαζί με κλιμακωτά δικαιώματα επί των καθαρών πωλήσεων. Η UniQure πούλησε πρόσφατα ορισμένα από αυτά τα δικαιώματα.Κατά τη στιγμή της έγκρισης, η CSL σημείωσε ότι στην τιμή των 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων δεν αντανακλώνται οι αναμενόμενες εκπτώσεις που θα παρέχει για το Hemgenix, συμπεριλαμβανομένων των βάσει της αξίας συμφωνιών με εμπορικούς πληρωτές.Το φάρμακο δεν έχει ακόμη γίνει διαθέσιμο, αλλά ο νέος Διευθύνων Σύμβουλος της CSL Limited, Paul McKenzie, Ph.D., δήλωσε σε συνέντευξή του στο Fierce Pharma τον περασμένο μήνα ότι ελπίζει να κυκλοφορήσει στις ΗΠΑ «πολύ σύντομα».Τη «χρυσή» δεκάδα συμπληρώνουν τα εξής φάρμακα:2. SkysonaΕταιρεία: Bluebird bioΝόσος: Εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφίαΚόστος ανά δόση: 3 εκατομμύρια δολάρια3. ZyntegloΕταιρεία: Bluebird bioΝόσος: Μεταγγισοεξαρτώμενη θαλασσαιμίαΚόστος ανά δόση: 2,8 εκατομμύρια δολάρια4. ZolgensmaΕταιρεία: NovartisΝόσος: Νωτιαία μυϊκή ατροφίαΚόστος ανά δόση: 2,25 εκατομμύρια δολάρια5. MyaleptΕταιρεία: Chiesi FarmaceuticiΝόσος: Έλλειψη λεπτίνηςΚόστος ανά έτος: 1,26 εκατομμύρια δολάρια6. ZokinvyΕταιρεία: Eiger BioPharmaceuticalsΝόσος: Σύνδρομο προγηρίας Hutchinson-Gilford και ανεπαρκής στην επεξεργασία προγηροειδή λαμινοπάθειαΚόστος ανά έτος: 1,07 εκατομμύρια δολάρια7. DanyelzaΕταιρεία: Y-mAbs TherapeuticsΝόσος: Υποτροπιάζον ή ανθεκτικό νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνουΚόστος ανά έτος: 1,01 εκατομμύρια δολάρια8. KimmtrakΕταιρεία: ImmunocoreΝόσος: Μελάνωμα του ραγοειδούς χιτώναΚόστος ανά έτος: 975.520 δολάρια9. LuxturnaΕταιρεία: Spark TherapeuticsΝόσος: Κληρονομική νόσος του αμφιβληστροειδούς που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65Κόστος ανά θεραπεία: 850.000 δολάρια10. FolotynΕταιρεία: Acrotech BiopharmaΝόσος: Υποτροπιάζον ή ανθεκτικό περιφερικό λέμφωμα Τ-κυττάρωνΚόστος ανά έτος: 842.585 δολάριαinsider.gr

Η συσκευή, που παρουσιάζεται στο περιοδικό Nature, βρέθηκε επίσης να βελτιώνει τη νευρολογική ανάκαμψή του και ο ασθενής μπορούσε να περπατήσει με πατερίτσες ακόμα και όταν το εμφύτευμα ήταν απενεργοποιημένο.Ο τραυματισμός του νωτιαίου μυελού μπορεί να διακόψει την επικοινωνία μεταξύ του εγκεφάλου και της περιοχής του νωτιαίου μυελού που ελέγχει το περπάτημα οδηγώντας σε παράλυση. Ορισμένες προηγούμενες προσεγγίσεις για την αποκατάσταση της κίνησης σε άτομα με αυτό τον τύπο παράλυσης περιλάμβαναν ηλεκτρική διέγερση περιοχών του νωτιαίου μυελού, για να καταστεί δυνατό οι ασθενείς να σταθούν και να περπατήσουν.Ωστόσο, αυτό απαιτούσε οι ασθενείς να φορούν αισθητήρες κίνησης και οι ασθενείς έδειχναν περιορισμένη ικανότητα προσαρμογής των κινήσεων των ποδιών σε μεταβαλλόμενα εδάφη και απαιτήσεις.Η ψηφιακή σύνδεση του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού θα μπορούσε, σύμφωνα με τους ερευνητές, να βελτιώσει τον έλεγχο του συντονισμού και του εύρους της μυικής δραστηριότητας και να αποκαταστήσει πιο φυσικό και προσαρμοστικό έλεγχο της ορθοστασίας και του περπατήματος σε αυτούς τους ασθενείς.Ο νευροεπιστήμονας Γκρεγκουάρ Κουρτίν και οι συνεργάτες του δοκίμασαν μια διεπαφή εγκεφάλου- σπονδυλικής στήλης (BSI), η οποία αποτελείται από ένα εμφυτευμένο σύστημα καταγραφής και διέγερσης που δημιουργεί μια άμεση σύνδεση μεταξύ του εγκεφάλου και των περιοχών του νωτιαίου μυελού, οι οποίες εμπλέκονται στο περπάτημα. Το BSI μπόρεσε να βαθμονομηθεί μέσα σε λίγα λεπτά και παρέμεινε αξιόπιστο και σταθερό για πάνω από ένα χρόνο, ακόμη και στο σπίτι χωρίς επίβλεψη.Ο ασθενής ανέφερε ότι το BSI επιτρέπει ένα φυσικό έλεγχο των κινήσεων των ποδιών του για να στέκεται, να περπατά, να ανεβαίνει σκάλες και να διασχίζει ακόμα και πολύπλοκα εδάφη. Επιπλέον, με τη συσκευή αυτή βελτιώθηκε και η νευρολογική αποκατάστασή του και ο ασθενής ανέκτησε την ικανότητα να περπατά με πατερίτσες ακόμα και όταν το BSI ήταν απενεργοποιημένο.dikaiologitika.gr

Έως το 2035 θα μπορούν να πωλούνται νέα αυτοκίνητα με κινητήρες εσωτερικής καύσης. Μέχρι το 2050 θα μπορούν κυκλοφορούν στους ευρωπαϊκούς δρόμους τέτοιου τύπου αυτοκίνητα, σύμφωνα με τα όσα ισχύουν μέχρι σήμερα.Την ίδια στιγμή στους δρόμους της ΕΕ θα κυκλοφορούν περίπου 17 εκατομμύρια αυτοκίνητα Euro 2.Την περίοδο 2030 έως 2034 αναμένεται να τεθούν εκτός κυκλοφορίας, πάλι μέσω απόσυρσης, τα αυτοκίνητα που πληρούν την οδηγία ρύπων Euro 3 τα οποία θα ανέρχονται σε 19,1 εκατομμύρια μονάδες.Μέχρι το 2038 αναμένεται να έχουν αποσυρθεί από τους ευρωπαϊκούς δρόμους τα αυτοκίνητα που πληρούν την οδηγία Euro 4.Το 2039 θα ξεκινήσει η απόσυρση των αυτοκινήτων που πληρούν την οδηγία ρύπων Euro 5.Από το 2043 θα δοθούν νέα κίνητρα απόσυρσης για τα αυτοκίνητα που πληρούν την οδηγία ρύπων Euro 5.Ο υπόλοιπος στόλος που θα κυκλοφορεί, δηλαδή πάνω από 323 εκ. αυτοκίνητα, θα είναι Euro 6 και θα μπορούν να κυκλοφορούν έως το 2050.Τα αυτοκίνητα που θα πληρούν την οδηγία Euro 6 είναι αυτά που έχουν κυκλοφορήσει για πρώτη φορά τη 1η Ιανουαρίου του 2015 και το 2050 θα είναι 35 ετών.Ο στόλος των οχημάτων Euro 6 το 2050 αναμένεται να είναι πάνω από 323 εκατομμύρια, ενώ μετά από αυτή την ημερομηνία έχουν οριστεί μετακινήσεις αποκλειστικά με μηδενικούς ρύπους.Φυσικά, θα υπάρχουν και τα αυτοκίνητα με τα πρότυπα Euro 7 τα οποία θα είναι ιδιαίτερα καθαρά και αναμένεται να κυκλοφορήσουν μετά το 2026.Τις τελευταίες ημέρες άναψε το «πράσινο φως» για πωλήσεις αυτοκινήτων με κινητήρες εσωτερικής καύσης για μετά από το 2035, αρκεί να κινούνται αποκλειστικά με συνθετικά καύσιμα. Για αυτά δεν υπάρχει ακόμη κάποια πρόβλεψη μέχρι πότε θα μπορούν να κυκλοφορούν.Υπενθυμίζεται ότι όλα αυτά βασίζονται στη μακροχρόνια στρατηγική όλων των ευρωπαϊκών κυβερνήσεων για το έτος 2050, που αποτελεί έναν οδικό χάρτη για τα θέματα του κλίματος και της ενέργειας, στο πλαίσιο της επιτυχούς και βιώσιμης μετάβασης σε μια οικονομία κλιματικής ουδετερότητας.dikaiologitika.gr